तेल अवीव: तेल अवीव विश्वविद्यालय ने घोषणा की है कि अंतर्राष्ट्रीय वैज्ञानिकों की एक टीम ने एक महत्वपूर्ण खोज की है, जो एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के लिए प्रभावी उपचार का मार्ग प्रशस्त कर सकती है , जो एक घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है जिसे लंबे समय से लाइलाज माना जाता है ।
इस सप्ताह समकक्ष-समीक्षित पत्रिका नेचर न्यूरोसाइंस में प्रकाशित निष्कर्षों में एक पहले से अज्ञात आणविक तंत्र की पहचान की गई है जो ALS को प्रेरित करता है, तथा एक संभावित RNA-आधारित जीन थेरेपी को प्रदर्शित करता है जो तंत्रिका क्षय को रोकने और यहां तक कि क्षतिग्रस्त तंत्रिका कोशिकाओं को पुनर्जीवित करने में सक्षम है।
एएलएस एक प्रगतिशील न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग है जिसमें मोटर न्यूरॉन्स धीरे-धीरे मर जाते हैं, जिससे मांसपेशियों में कमज़ोरी, लकवा और अंततः श्वसन विफलता हो जाती है। इस रोग का कोई एक ज्ञात कारण नहीं है, लेकिन माना जाता है कि यह आनुवंशिक उत्परिवर्तन, पर्यावरणीय कारकों और कोशिकीय शिथिलता के संयोजन का परिणाम है।
एएलएस का कोई इलाज नहीं है। उपचार का उद्देश्य रोग की प्रगति को धीमा करना, लक्षणों को नियंत्रित करना, और दवा, शारीरिक, व्यावसायिक और वाणी चिकित्सा, साथ ही श्वसन और पोषण संबंधी सहायता के संयोजन के माध्यम से जीवन की गुणवत्ता में सुधार करना है।
तेल अवीव विश्वविद्यालय के ग्रे फैकल्टी ऑफ मेडिकल एंड हेल्थ साइंसेज और सागोल स्कूल ऑफ न्यूरोसाइंस के प्रोफ़ेसर एरन पर्लसन की प्रयोगशाला में किए गए इस अध्ययन का नेतृत्व एरियल इओनेस्कु और लियोर अंकोल ने किया और शीबा मेडिकल सेंटर में वरिष्ठ न्यूरोलॉजिस्ट और न्यूरोमस्कुलर डिजीज यूनिट के प्रमुख अमीर डोरी के साथ मिलकर काम किया। वेइज़मैन इंस्टीट्यूट ऑफ साइंस, बेन-गुरियन यूनिवर्सिटी ऑफ द नेगेव और फ्रांस, तुर्की और इटली के संस्थानों के शोधकर्ताओं ने भी इसमें योगदान दिया।
पर्लसन ने इजराइल की प्रेस सेवा को बताया, "हमारी खोज महत्वपूर्ण है, क्योंकि इससे एएलएस की शुरुआत और प्रगति के बारे में नई समझ मिलती है, और यह संभावित नई उपचार रणनीति के लिए द्वार खोलती है: मोटर न्यूरॉन्स की सुरक्षा के लिए जीन थेरेपी के माध्यम से इस खोए हुए आरएनए सिग्नल को बहाल करना।"
शोध का ध्यान प्रोटीन टीडीपी-43 के विषैले समुच्चयों पर केंद्रित था, जो तंत्रिका कोशिकाओं के सिरों पर, जहाँ वे मांसपेशियों से मिलती हैं, जमा हो जाते हैं। पर्लसन की टीम ने पाया कि स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाएँ माइक्रोआरएनए-126 नामक छोटे आरएनए अणु छोड़ती हैं, जो तंत्रिका अंत तक पहुँचते हैं और अत्यधिक टीडीपी-43 को विषैले समुच्चय बनाने से रोकते हैं। हालाँकि, एएलएस रोगियों में, मांसपेशियाँ कम माइक्रोआरएनए-126 का उत्पादन करती हैं, जिससे टीडीपी-43 जमा हो जाता है, माइटोकॉन्ड्रिया—कोशिका के ऊर्जा स्रोत—को नुकसान पहुँचाता है और अंततः मोटर न्यूरॉन्स को नष्ट कर देता है।
"इस खोज से एक बिल्कुल नए तंत्र का पता चला है जो तंत्रिकाओं और मांसपेशियों के बीच विशिष्ट संबंध को नियंत्रित करता है," पर्लसन ने टीपीएस-आईएल को बताया। "एएलएस में न्यूरोमस्कुलर जंक्शन को सबसे पहले विफल होने वाले स्थानों में से एक माना जाता है, जिससे लकवा और अंततः मृत्यु हो जाती है। इस तंत्र को समझने से हमें हस्तक्षेप के लिए एक सटीक लक्ष्य मिलता है।"
अध्ययन से पता चला कि स्वस्थ तंत्रिका कोशिकाओं में माइक्रोआरएनए-126 की कमी से एएलएस जैसा क्षरण हुआ, जबकि एएलएस रोगी-व्युत्पन्न ऊतकों और मॉडल चूहों में माइक्रोआरएनए-126 की वृद्धि से टीडीपी-43 का स्तर कम हुआ, न्यूरॉन क्षरण रुका, और तंत्रिका पुनर्जनन को भी बढ़ावा मिला। पर्लसन ने कहा, "माइक्रोआरएनए-126 की वृद्धि से एएलएस से क्षतिग्रस्त न्यूरॉन्स को बचाया जा सकता है और न्यूरोमस्कुलर जंक्शन के क्षरण को रोका जा सकता है।"
अगली चुनौती इस खोज को मानव उपचार में परिवर्तित करना है।
"हमारा अगला लक्ष्य पूरे शरीर में miR-126 पहुँचाने का एक सुरक्षित और प्रभावी तरीका विकसित करना है, संभवतः AAV जैसे वायरल वेक्टर्स का उपयोग करके, जो पहले से ही FDA द्वारा अनुमोदित हैं और प्रारंभिक नैदानिक परीक्षणों के लिए एक तेज़ मार्ग प्रदान कर सकते हैं। हम इन वितरण प्लेटफ़ॉर्म में अनुभवी कंपनियों के साथ सहयोग करने की योजना बना रहे हैं। मुख्य चुनौतियाँ न्यूरोमस्कुलर जंक्शन तक कुशल वितरण प्राप्त करना, सुरक्षा सुनिश्चित करना और मानव उपयोग के लिए उत्पादन बढ़ाना होंगी," पर्लसन ने टीपीएस-आईएल को बताया।
उन्होंने कहा कि इन निष्कर्षों से अन्य समान बीमारियों के इलाज के रास्ते खुल सकते हैं।
"हमने पाया कि miR-126 न केवल न्यूरोमस्कुलर जंक्शन के स्वास्थ्य का समर्थन करता है, बल्कि एक्सॉन की वृद्धि और मांसपेशियों में इसके संचरण को भी बढ़ावा देता है। इसका मतलब है कि तंत्रिका-मांसपेशी कनेक्शन को नुकसान पहुँचाने वाली अन्य स्थितियाँ - जैसे न्यूरोमस्कुलर जंक्शन विकार, चोट, या अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग - भी इस दृष्टिकोण से लाभान्वित हो सकते हैं। इन विकृतियों में इसकी क्षमता की पुष्टि के लिए और अधिक शोध की आवश्यकता होगी," उन्होंने टीपीएस-आईएल को विशेष रूप से बताया।
ये निष्कर्ष डॉक्टरों को गंभीर तंत्रिका क्षति से पहले ही एएलएस का पता लगाने में मदद कर सकते हैं, और ऐसी दवाओं या जैविक उत्पादों के विकास में मार्गदर्शन कर सकते हैं जो माइक्रोआरएनए-126 के स्तर को बढ़ाएँ या उसके प्रभावों की नकल करें। यह समझना कि मांसपेशी-से-तंत्रिका आरएनए सिग्नलिंग प्रोटीन एकत्रीकरण को कैसे नियंत्रित करता है, विषाक्त प्रोटीन निर्माण से जुड़ी अन्य बीमारियों, जैसे अल्जाइमर रोग, के उपचार में भी सहायक हो सकता है।
पर्लसन ने कहा, "हमारे निष्कर्ष एक ऐसी चिकित्सा विकसित करने की दिशा में एक स्पष्ट मार्ग प्रदान करते हैं जो दुनिया भर में लाखों रोगियों और उनके परिवारों के लिए आशा की किरण बन सकती है।"