मानव परीक्षण शुरू करने के लिए सिस्टिक फाइब्रोसिस के इलाज के लिए इज़राइली दवा

तेल अवीव : जेरूसलम स्थित एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी स्प्लीसेंस ने बुधवार को घोषणा की कि उसने सिस्टिक फाइब्रोसिस के इलाज के लिए एक दवा का मानव परीक्षण शुरू किया है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक आनुवंशिक स्थिति है जो फेफड़ों, अग्न्याशय और पाचन तंत्र में बलगम का निर्माण करती है, जिसके परिणामस्वरूप कुपोषण, सांस लेने में कठिनाई, अक्सर फेफड़े और साइनस संक्रमण, पीलिया और यहां तक कि पुरुष बांझपन भी होता है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन के अनुसार, दुनिया भर में अनुमानित 105,000 लोगों को सीएफ का निदान किया गया है। अमेरिकन लंग एसोसिएशन का अनुमान है कि 30 में से 1 अमेरिकी CF का वाहक है।

"वर्तमान में उपलब्ध उपचार रोग के लक्षणों के उपचार पर ध्यान केंद्रित करते हैं, जबकि हम रोग के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को संबोधित करते हैं, जिससे दोषपूर्ण प्रोटीन को बहाल करने और सीएफ से पीड़ित रोगियों में पर्याप्त फेफड़े के कार्य को उत्पन्न करने की आशा प्रदान करते हैं, एक आसान लाभ के साथ- टू-यूज और कम बार-बार इलाज का तरीका," स्प्लिसेंस के सीईओ गिली हार्ट, पीएचडी ने कहा।

"यह कार्यक्रम हमारा मानव में पहला है और हमारे अतिरिक्त आशाजनक कार्यक्रमों के लिए हमारे पल्मोनरी प्लेटफॉर्म की अवधारणा के प्रमाण के रूप में काम करेगा, जिसमें म्यूको-ऑब्सट्रक्टिव डिजीज और आईपीएफ शामिल हैं, जिनमें से अगले साल क्लिनिक में प्रवेश करने की उम्मीद है।" डॉ हार्ट।

सिस्टिक फाइब्रोसिस विकार CFTR जीन में विभिन्न उत्परिवर्तन से उत्पन्न होता है, जो CFTR प्रोटीन के उत्पादन के लिए जिम्मेदार होता है, एक क्लोराइड चैनल फेफड़ों के साथ-साथ अन्य ऊतकों में भी व्यक्त होता है। वर्तमान उपचार सीएफ़ के सभी रोगियों के लिए इलाज या सहायता प्रदान नहीं करते हैं।

3849 +10 Kb C->T म्यूटेशन नामक आनुवंशिक उत्परिवर्तन वाले CF रोगियों का कोई विशिष्ट स्वीकृत उपचार नहीं है, लेकिन स्प्लिसेन्स के प्रमुख उत्पाद, SPL84, ने CFTR गतिविधि को पूरी तरह से बहाल कर दिखाया है, जो इन रोगियों के लिए एक संभावित इलाज का सुझाव देता है, डॉ. हार्ट ने समझाया .

सीएफ़ वाले लोगों में ऑस्टियोपोरोसिस, मधुमेह और यकृत की समस्याओं का भी अधिक जोखिम होता है।

इस विकार की पहचान प्रसवपूर्व परीक्षण और वयस्कों के लिए रक्त परीक्षण से की जा सकती है।

रक्त और लार परीक्षण भी पता लगा सकते हैं कि वयस्क सीएफ के वाहक हैं या नहीं। (एएनआई/टीपीएस)