Australia में एक बार की जीन संपादन चिकित्सा का मानव परीक्षण सफल होने की संभावना

Melbourne मेलबर्न: ऑस्ट्रेलिया के शोधकर्ताओं ने एक अभूतपूर्व जीन-संपादन चिकित्सा के लिए पहली बार मानव परीक्षण का नेतृत्व किया है जो इलाज में मुश्किल लिपिड विकारों वाले लोगों में खराब कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स को आधा कर देता है।

इस परीक्षण में CTX310 का परीक्षण किया गया, जो एक बार इस्तेमाल की जाने वाली CRISPR-Cas9 जीन-संपादन चिकित्सा है जो वसा-आधारित कणों का उपयोग करके CRISPR संपादन उपकरणों को यकृत में पहुँचाती है और ANGPTL3 जीन को निष्क्रिय कर देती है। ऑस्ट्रेलिया के मोनाश विश्वविद्यालय द्वारा सोमवार को जारी एक बयान के अनुसार, इस जीन को निष्क्रिय करने से LDL (खराब) कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स कम हो जाते हैं, जो हृदय रोग से जुड़े दो रक्त वसा हैं।

समाचार एजेंसी सिन्हुआ की रिपोर्ट के अनुसार, बयान में कहा गया है कि मोनाश विश्वविद्यालय के साथ साझेदारी में मोनाश हेल्थ द्वारा संचालित विक्टोरियन हार्ट हॉस्पिटल ने ऑस्ट्रेलिया, न्यूजीलैंड और ब्रिटेन में किए गए वैश्विक परीक्षण के पहले चरण में इलाज में मुश्किल लिपिड विकारों से पीड़ित 18-75 वर्ष की आयु के 15 रोगियों में से तीन का इलाज किया।

उच्चतम खुराक पर, CTX310 के साथ एकल-कोर्स उपचार से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल में औसतन 50 प्रतिशत और ट्राइग्लिसराइड्स में 55 प्रतिशत की कमी आई, जो उपचार के दो सप्ताह बाद कम से कम 60 दिनों तक कम बना रहा, जैसा कि बताया गया है। विभिन्न खुराकों वाले सभी प्रतिभागियों में एलडीएल कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स में लगभग 60 प्रतिशत की कमी आई, केवल हल्के, अल्पकालिक दुष्प्रभावों की सूचना मिली।

महत्वपूर्ण बात यह है कि न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित परीक्षण के अनुसार, CTX310 पहली ऐसी थेरेपी है जो एक ही समय में एलडीएल कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स दोनों में बड़ी कमी लाती है, जो मिश्रित लिपिड विकारों वाले लोगों के लिए एक संभावित सफलता है, जिनमें दोनों में वृद्धि होती है।

विक्टोरियन हार्ट हॉस्पिटल के निदेशक और अध्ययन के प्रमुख अन्वेषक स्टीफन निकोल्स ने कहा, "स्थायी प्रभावों वाले एकल-कोर्स उपचार की संभावना हृदय रोग की रोकथाम में एक बड़ा कदम हो सकती है।"

निकोल्स ने कहा, "इससे उपचार आसान हो जाता है, चल रही लागत कम हो जाती है, स्वास्थ्य प्रणाली पर दबाव कम हो जाता है, और साथ ही व्यक्ति के जीवन की गुणवत्ता में भी सुधार होता है।" उन्होंने सीटीएक्स310 के भविष्य के परीक्षणों में बड़ी और अधिक विविध रोगी आबादी पर ध्यान केंद्रित करने की योजना पर जोर दिया।