एफडीए ने एएलएस के दुर्लभ रूप के लिए नई दवा को मंजूरी दी

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस या एएलएस के दुर्लभ रूप के इलाज के लिए मंगलवार को एक नई दवा को मंजूरी दी।

दवा कल्सोडी (टोफ़र्सन) से बहुत विशिष्ट उत्परिवर्तन, SOD1 वाले लोगों की मदद करने की उम्मीद है, जो ALS आबादी के केवल 2% पर लागू होता है।

एक बयान में, FDA ने कहा कि उसका अनुमान है कि "संयुक्त राज्य अमेरिका में SOD1-ALS वाले 500 से कम रोगी हैं।"

अर्हता प्राप्त करने वालों में, दवा में SOD1 मैसेंजर RNA, या mRNA, आनुवंशिक सामग्री को लक्षित करके मांसपेशियों के अध: पतन को धीमा करने की क्षमता होती है जो शरीर को बताती है कि प्रोटीन को कम करने के लिए प्रोटीन कैसे बनाया जाए।

अध्ययनों से पता चला है कि एफडीए के अनुसार दवा ने प्लाज्मा न्यूरोफिलामेंट लाइट (एनएफएल) को कम कर दिया, जो एक्सोनल (तंत्रिका) की चोट और न्यूरोडीजेनेरेशन के रक्त-आधारित बायोमार्कर है।