FDA ने सिकल सेल रोग के लिए जीन थेरेपी को मंजूरी दी
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने शुक्रवार को घोषणा की कि उसने सिकल सेल रोग के लिए पहली सीआरआईएसपीआर जीन-संपादन थेरेपी कैसगेवी को मंजूरी दे दी है, जिससे अमेरिका में हजारों मरीजों के लिए उपचार प्राप्त करने का मार्ग प्रशस्त हो गया है। पात्र रोगियों के लिए “कार्यात्मक इलाज”।
एफडीए ने लाइफजेनिया नामक जीन थेरेपी को भी मंजूरी दे दी है। एफडीए की घोषणा के अनुसार, सामूहिक रूप से, ये दोनों उपचार सिकल सेल रोग के लिए दो “मील का पत्थर” उपचार का प्रतिनिधित्व करते हैं।
रोग नियंत्रण और रोकथाम केंद्र (सीडीसी) के अनुसार, सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक स्थिति है जो लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करती है – मुख्य रूप से अफ्रीकी वंश वाले काले अमेरिकी।
शोधकर्ताओं का अनुमान है कि इस बीमारी से पीड़ित लगभग 20-25% लोग इतने बीमार हैं कि वे नए स्वीकृत उपचारों के लिए अच्छे उम्मीदवार हो सकते हैं, जिन्हें वृद्ध और अधिक उम्र के लोगों के लिए अनुमोदित किया गया था।
हालांकि ऐतिहासिक, नए उपचार महत्वपूर्ण बाधाओं और संभावित जोखिमों के साथ आते हैं। उपचार का निर्माण करना कठिन है और इसके लिए रोगियों और उनके परिवारों को महीनों की तैयारी की आवश्यकता होती है। मरीजों को कई हफ्तों तक अस्पताल में रहना होगा, और प्रीमेप्टिव कीमोथेरेपी प्राप्त करनी होगी जो प्रजनन क्षमता को खतरे में डाल सकती है। इसके कारण, रोगियों को संभवतः प्रीमेप्टिव प्रजनन संरक्षण की पेशकश की जाएगी।
