3.5 मिलियन डॉलर प्रति खुराक पर, यह दुनिया की सबसे महंगी दवा

अमेरिकी नियामकों ने सीएसएल बेहरिंग की हीमोफिलिया बी जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है, यह एक बार का जलसेक है जो रोगियों को नियमित उपचार से मुक्त करता है लेकिन प्रति खुराक $3.5 मिलियन खर्च करता है, जिससे यह दुनिया की सबसे महंगी दवा बन जाती है।

CSL Behring's Hemgenix, जिसे केवल एक बार प्रशासित किया गया था, एक वर्ष के दौरान अपेक्षित रक्तस्राव की घटनाओं की संख्या में 54% की कटौती करता है, जो चिकित्सा का एक प्रमुख अध्ययन है। इसने 94% रोगियों को फैक्टर IX के समय लेने वाले और महंगे इंजेक्शन से मुक्त कर दिया, जो वर्तमान में संभावित घातक स्थिति को नियंत्रित करने के लिए उपयोग किया जाता है।

बायोटेक्नोलॉजी निवेशक ब्रैड लोनकर ने कहा, "हालांकि कीमत उम्मीद से थोड़ी अधिक है, लेकिन मुझे लगता है कि इसके सफल होने की संभावना है क्योंकि 1) मौजूदा दवाएं भी बहुत महंगी हैं और 2) हीमोफिलिया के मरीज लगातार रक्तस्राव के डर में रहते हैं।" और लोनकार इन्वेस्टमेंट्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी। "एक जीन थेरेपी उत्पाद कुछ लोगों को आकर्षित करेगा।"

जीन उपचार उनके अंतर्निहित कारणों को ठीक करके विनाशकारी स्थितियों की एक श्रृंखला में नाटकीय रूप से सुधार कर सकते हैं। स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी वाले शिशुओं के लिए नोवार्टिस एजी के ज़ोलगेन्स्मा की कीमत 2019 में स्वीकृत होने पर $2.1 मिलियन थी, जबकि ब्लड डिसऑर्डर बीटा थैलेसीमिया के लिए ब्लूबर्ड बायो इंक. का ज़िंटेग्लो इस साल की शुरुआत में $2.8 मिलियन पर आया था।

मूल्य निर्धारण उपन्यास दवाओं के लिए एक मुद्दा रहा है, अमेरिका में बायोजेन इंक की अल्जाइमर दवा एडुहेल्म और यूरोप में ब्लूबर्ड की ज़ीनटेग्लो जैसी दवाओं के लिए उच्च लागत के साथ उन्हें व्यावसायिक बस्ट बनने में योगदान दिया गया है।

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक पीटर मार्क्स ने कहा, हालांकि हेमोफिलिया के इलाज में प्रगति हुई है, रक्तस्राव को रोकने और इलाज के लिए आवश्यक उपायों से मरीजों की जीवन की गुणवत्ता खराब हो सकती है। उन्होंने कहा कि हेमजेनिक्स बीमारी से प्रभावित लोगों के लिए नवीन उपचार विकसित करने में महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है।

पारंपरिक हीमोफिलिया उपचार में गायब प्रोटीन, जिसे क्लॉटिंग कारक कहा जाता है, को संक्रमित करता है, जिससे शरीर को थक्के बनाने और रक्तस्राव को रोकने की आवश्यकता होती है। हेमजेनिक्स एक जीन प्रदान करके काम करता है जो लापता क्लॉटिंग कारकों को यकृत में उत्पन्न कर सकता है, जहां यह फैक्टर IX प्रोटीन बनाने के लिए काम करना शुरू कर देता है।

जीन थेरेपी का निर्माण लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में uniQure NV द्वारा किया जाएगा, जिसने 2020 में हेमजेनिक्स के व्यावसायीकरण अधिकारों को CSL बेहरिंग को बेच दिया था। uniQure के अनुसार, अमेरिका और यूरोप में लगभग 16 मिलियन लोगों में हीमोफिलिया बी है। हेमोफिलिया ए अधिक आम है, जो लगभग पांच गुना अधिक लोगों को प्रभावित करता है।