संदिग्ध डेटा के बावजूद एएलएस दवा ने एफडीए की मंजूरी हासिल की

लू गेहरिग की बीमारी के लिए एक बहुचर्चित दवा ने गुरुवार को यू.एस. अनुमोदन प्राप्त किया, जो रोगियों के लिए एक लंबे समय से मांग वाली जीत है जो प्रयोगात्मक दवाओं की सरकारी समीक्षाओं के पीछे वैज्ञानिक कठोरता के बारे में प्रश्नों को नवीनीकृत करने की संभावना है।

फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने एक छोटे, मध्य-चरण के अध्ययन के परिणामों के आधार पर एमाइलिक्स फार्मास्यूटिकल्स से दवा को मंजूरी दी, जिसमें दुर्बल करने वाली बीमारी के रोगी अधिक धीरे-धीरे प्रगति करते दिखाई दिए और कई महीनों तक जीवित रहे। आमतौर पर, FDA को अनुमोदन के लिए दो बड़े अध्ययन या "बहुत प्रेरक" उत्तरजीविता परिणामों के साथ एक अध्ययन की आवश्यकता होती है।

एफडीए के न्यूरोलॉजी ड्रग डायरेक्टर डॉ बिली डन ने एक बयान में कहा, "यह अनुमोदन एएलएस के लिए एक और महत्वपूर्ण उपचार विकल्प प्रदान करता है, जो एक जीवन-धमकी वाली बीमारी है जिसका वर्तमान में कोई इलाज नहीं है।"

दवा, Relyvrio, एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस, या ALS के लिए अमेरिका द्वारा अनुमोदित तीसरी दवा है, जो चलने, बात करने और निगलने जैसे बुनियादी कार्यों के लिए आवश्यक तंत्रिका कोशिकाओं को नष्ट कर देती है। अमेरिका में लगभग 20,000 लोग इस बीमारी के साथ जी रहे हैं।

एफडीए की समीक्षा नियामक एजेंसी के बारे में व्यापक बहस में एक फ्लैशपॉइंट बन गई है, जिसमें घातक बीमारियों के लिए दवाओं की समीक्षा करते समय यह कितना लचीला होना चाहिए और रोगियों और अन्य बाहरी आवाजों से अपील को कितना वजन देना चाहिए।

"मुझे लगता है कि यह एफडीए की सहज होने की क्षमता को प्रदर्शित करता है और मुझे लगता है कि यह एएलएस रोगियों और अधिवक्ताओं की ओर से बहुत अधिक दृढ़ता प्रदर्शित करता है," कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन फ्रांसिस्को में एएलएस विशेषज्ञ डॉ कैथरीन लोमेन-होर्थ ने कहा। "कंपनी ने वास्तव में इस संभावित आशाजनक दवा को रोगियों तक पहुंचाने के लिए हर संभव प्रयास करने की कोशिश की।"

Amylyx की दवा न्यूरोलॉजिकल दवाओं की एक श्रृंखला में नवीनतम है, जिसने संदिग्ध प्रभावशीलता डेटा के बावजूद FDA अनुमोदन प्राप्त किया है। एजेंसी अभी भी पिछले साल अल्जाइमर दवा एडुहेल्म की मंजूरी में दो सरकारी जांच का सामना कर रही है, जो अभी तक बीमारी को धीमा करने के लिए नहीं दिखाया गया है।

अपने निर्णय को सारांशित करते हुए एक ऑनलाइन ज्ञापन में, FDA ने कहा कि "नियामक लचीलापन" Relyvrio को मंजूरी देने के लिए उपयुक्त था, "एएलएस की गंभीर और जीवन-धमकी देने वाली प्रकृति और पर्याप्त अपूर्ण आवश्यकता को देखते हुए।"

नवीनतम अनुमोदन ने उल्लेखनीय रूप से अशांत पथ का अनुसरण किया, जिसमें एफडीए के आंतरिक वैज्ञानिकों द्वारा दो नकारात्मक समीक्षाएं शामिल हैं, जिन्होंने कंपनी के परिणामों को "सीमा रेखा" और "प्रेरक नहीं" कहा। बाहरी सलाहकारों के एक पैनल ने मार्च में उस नकारात्मक राय का समर्थन किया, दवा के खिलाफ संकीर्ण रूप से मतदान किया।

लेकिन एफडीए को एएलएस रोगियों, अधिवक्ताओं और कांग्रेस के सदस्यों के तीव्र दबाव का सामना करना पड़ा है। हाल के सप्ताहों में एजेंसी को उपचार का समर्थन करने वाले एएलएस समुदाय से 1,300 से अधिक लिखित टिप्पणियां प्राप्त हुईं।