हीमोफिलिया के लिए $3.5M जीन थेरेपी को FDA की मंजूरी मिली

अमेरिकी स्वास्थ्य नियामकों ने मंगलवार को हीमोफिलिया के लिए पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी, जो रक्त के थक्के विकार के लिए $3.5 मिलियन का एकमुश्त उपचार है।

फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने हेमोफिलिया बी वाले वयस्कों के लिए IV उपचार, हेमजेनिक्स को मंजूरी दे दी, आनुवंशिक विकार का कम सामान्य रूप जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है। वर्तमान में, रोगियों को प्रोटीन के लगातार, महंगे IV प्राप्त होते हैं जो रक्त के थक्के और रक्तस्राव को रोकने में मदद करते हैं।

ड्रगमेकर सीएसएल बेहरिंग ने एफडीए अनुमोदन के तुरंत बाद $3.5 मिलियन मूल्य टैग की घोषणा की, यह कहते हुए कि इसकी दवा अंततः स्वास्थ्य देखभाल लागत को कम कर देगी क्योंकि रोगियों में रक्तस्राव की घटनाएं कम होंगी और थक्के उपचार की आवश्यकता कम होगी। कीमत $2 मिलियन से ऊपर की कीमत वाले कई अन्य जीन उपचारों से अधिक प्रतीत हुई।

यू.एस. में अधिकांश दवाओं की तरह, नए उपचार की अधिकांश लागत बीमाकर्ताओं द्वारा भुगतान की जाएगी - रोगी नहीं - निजी योजनाओं और सरकारी कार्यक्रमों सहित।

दशकों के शोध के बाद, जीन थेरेपी ने कैंसर और दुर्लभ विरासत में मिली बीमारियों के उपचार को दवाओं के साथ बदलना शुरू कर दिया है जो लोगों के आनुवंशिक कोड में एम्बेडेड म्यूटेशन को संशोधित या ठीक कर सकते हैं। हेमजेनिक्स हीमोफिलिया के लिए इस तरह का पहला उपचार है और कई अन्य दवा निर्माता विकार के अधिक सामान्य रूप हीमोफिलिया ए के लिए जीन थेरेपी पर काम कर रहे हैं।

एफडीए के डॉ. पीटर मार्क्स ने कहा, "आज की मंजूरी हीमोफिलिया बी के रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प प्रदान करती है और अभिनव उपचारों के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करती है।"

एजेंसी ने निर्दिष्ट नहीं किया कि उपचार कब तक काम करता है। लेकिन सीएसएल बेहरिंग ने कहा कि मरीजों को लाभ मिलना चाहिए - कम रक्तस्राव और बढ़े हुए थक्के के मामले में - सालों तक।

हेमोफिलिया लगभग हमेशा पुरुषों पर हमला करता है और रक्त के थक्के के लिए आवश्यक प्रोटीन के लिए जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। छोटे कट या खरोंच जानलेवा हो सकते हैं, और गंभीर रक्तस्राव को रोकने के लिए कई लोगों को सप्ताह में एक या अधिक बार उपचार की आवश्यकता होती है। अनुपचारित छोड़ दिया, स्थिति रक्तस्राव का कारण बन सकती है जो मस्तिष्क सहित जोड़ों और आंतरिक अंगों में फैल जाती है।