गंभीर हीमोफीलिया के लिए $2.9 मिलियन की जीन थेरेपी को FDA द्वारा अनुमोदित किया गया

अमेरिकी अधिकारियों ने गुरुवार को हीमोफिलिया के सबसे सामान्य रूप के लिए दवा निर्माता बायोमैरिन की जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी, 2.9 मिलियन डॉलर का उपचार जो खतरनाक रक्तस्राव की समस्याओं को काफी कम कर सकता है।

खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने हेमोफिलिया ए के गंभीर मामलों वाले वयस्क रोगियों के लिए रोक्टेवियन को मंजूरी दे दी है, जो वंशानुगत रक्त-थक्के विकार है जो मामूली चोटों या खरोंच के बाद रक्तस्राव का कारण बन सकता है। यह उन रोगियों के लिए पहली जीन थेरेपी है।

IV थेरेपी वर्तमान उपचारों का एक लंबे समय से प्रतीक्षित विकल्प है, जिसमें रक्त के थक्के में मदद करने के लिए आवश्यक प्रोटीन की साप्ताहिक खुराक भी शामिल है। कुछ मरीज़ प्रोटीन की जगह लेने वाली नई, लंबे समय तक काम करने वाली बायोटेक दवा लेते हैं।

बायोमैरिन ने एक बयान में कहा कि एफडीए की मंजूरी तीन साल के अध्ययन पर आधारित थी, जिसमें उपचार प्राप्त करने वाले 134 रोगियों के बीच वार्षिक रक्तस्राव की घटनाओं में 50% की कमी देखी गई थी। कंपनी ने कहा कि अधिकांश मरीज़ों पर नियमित IV इंजेक्शन की आवश्यकता के बिना, तीन साल तक इलाज का असर जारी रहा।

बायोमैरिन ने कहा कि रोक्टेवियन का 2.9 मिलियन डॉलर का मूल्य इन्फ़्यूज़न की "वर्षों से मुक्ति की संभावना" को दर्शाता है, जिसकी लागत एक सामान्य रोगी के लिए सालाना लगभग 800,000 डॉलर होती है। यह कीमत बीमारी के कम सामान्य रूप हीमोफिलिया बी के लिए समान जीन थेरेपी के लिए पिछले साल घोषित 3.5 मिलियन डॉलर से कम है।

अमेरिका में अधिकांश दवाओं की तरह, नए उपचार का भुगतान मुख्य रूप से बीमाकर्ताओं द्वारा किया जाएगा, रोगियों द्वारा नहीं।

बायोमैरिन ने कहा कि उसका अनुमान है कि लगभग 2,500 अमेरिकी मरीज एफडीए की मंजूरी की शर्तों के तहत थेरेपी प्राप्त करने के पात्र होंगे। कुछ अंतर्निहित स्वास्थ्य समस्याओं और स्थितियों वाले मरीजों को निर्धारित जानकारी के तहत बाहर रखा गया है।

हीमोफीलिया उन उत्परिवर्तनों के कारण होता है जो रक्त के थक्के जमने के लिए आवश्यक प्रोटीन के उत्पादन को रोकते हैं। हीमोफीलिया ए इस स्थिति का सबसे गंभीर रूप है, और कुछ रोगियों को बिना किसी चोट के भी सहज रक्तस्राव का अनुभव हो सकता है। उपचार न किए जाने पर, यह स्थिति रक्तस्राव का कारण बन सकती है जो मस्तिष्क सहित जोड़ों और अंगों में फैल जाता है।