सिकल सेल रोगियों के इलाज के लिए 2 जीन थेरेपी को मिली मंजूरी

वाशिंगटन(आईएनएस): अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने शनिवार को 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के सिकल सेल रोग (एससीडी) रोगियों के लिए दो सेल-आधारित जीन थेरेपी – कैसगेवी और लिफजेनिया को मंजूरी दे दी।

यह ब्रिटेन द्वारा जीन-संपादन उपकरण सीआरआईएसपीआर का उपयोग करके रक्त विकारों सिकल-सेल रोग और थैलेसीमिया के इलाज के लिए दुनिया की पहली जीन थेरेपी को मंजूरी देने के कुछ सप्ताह बाद आया है, जिसने इसके आविष्कारकों को 2020 में नोबेल पुरस्कार दिलाया।

कैसगेवी और लिफजेनिया रोगियों के स्वयं के रक्त स्टेम कोशिकाओं से बने होते हैं, जिन्हें संशोधित किया जाता है, और हेमेटोपोएटिक (रक्त) स्टेम सेल प्रत्यारोपण के हिस्से के रूप में एक बार, एकल-खुराक जलसेक के रूप में वापस दिया जाता है।

सिकल सेल रोग वंशानुगत रक्त विकारों का एक समूह है जो अमेरिका में लगभग 100,000 लोगों को प्रभावित करता है। सिकल सेल रोग में प्राथमिक समस्या हीमोग्लोबिन में उत्परिवर्तन है – लाल रक्त कोशिकाओं में पाया जाने वाला एक प्रोटीन जो शरीर के ऊतकों को ऑक्सीजन पहुंचाता है – जिसके कारण लाल रक्त कोशिकाएं अर्धचंद्राकार या “सिकल” आकार विकसित करती हैं।

ये सिकल्ड लाल रक्त कोशिकाएं रक्त वाहिकाओं में प्रवाह को प्रतिबंधित करती हैं और शरीर के ऊतकों तक ऑक्सीजन वितरण को सीमित करती हैं, जिससे गंभीर दर्द और अंग क्षति होती है जिसे वासो-ओक्लूसिव इवेंट (वीओई) या वासो-ओक्लूसिव संकट (वीओसी) कहा जाता है। इन घटनाओं या संकटों की पुनरावृत्ति से जीवन-घातक विकलांगता और/या शीघ्र मृत्यु हो सकती है।

“सिकल सेल रोग एक दुर्लभ, दुर्बल करने वाला और जीवन-घातक रक्त विकार है, जिसकी महत्वपूर्ण आवश्यकता पूरी नहीं हुई है, और हम आज दो सेल-आधारित जीन थेरेपी को मंजूरी देकर इस क्षेत्र को विशेष रूप से उन व्यक्तियों के लिए आगे बढ़ाने के लिए उत्साहित हैं, जिनका जीवन इस बीमारी से गंभीर रूप से बाधित हो गया है।” एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के भीतर चिकित्सीय उत्पादों के कार्यालय के निदेशक निकोल वर्दुन ने एक बयान में कहा।

वर्दुन ने कहा, “जीन थेरेपी अधिक लक्षित और प्रभावी उपचार देने का वादा करती है, खासकर दुर्लभ बीमारियों वाले व्यक्तियों के लिए जहां वर्तमान उपचार विकल्प सीमित हैं।”

कैसगेवी CRISPR/Cas9 का उपयोग करने वाली पहली FDA-अनुमोदित थेरेपी है – एक प्रकार की जीनोम संपादन तकनीक जो रोगियों के रक्त स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करती है।

CRISPR/Cas9 को लक्षित क्षेत्रों में डीएनए को काटने के लिए निर्देशित किया जा सकता है, जिससे डीएनए को जहां काटा गया था वहां सटीक रूप से संपादित (हटाने, जोड़ने या बदलने) की क्षमता सक्षम हो सके।

लाइफजेनिया HbAT87Q का उत्पादन करने के लिए रोगी के रक्त स्टेम कोशिकाओं को आनुवंशिक रूप से संशोधित करने के लिए एक लेंटिवायरल वेक्टर (जीन डिलीवरी वाहन) का उपयोग करता है। यह एक जीन-थेरेपी व्युत्पन्न हीमोग्लोबिन है जो हीमोग्लोबिन ए के समान कार्य करता है, जो कि सिकल सेल रोग से प्रभावित नहीं होने वाले व्यक्तियों में उत्पादित सामान्य वयस्क हीमोग्लोबिन है।

HbAT87Q युक्त लाल रक्त कोशिकाओं में सिकलिंग और रक्त प्रवाह में रुकावट का जोखिम कम होता है। फिर इन संशोधित स्टेम कोशिकाओं को रोगी तक पहुंचाया जाता है।

एफडीए ने वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स को कैसगेवी की मंजूरी और ब्लूबर्ड बायो इंक को लाइफजेनिया की मंजूरी दी।

एफडीए ने कहा कि वह प्रत्येक उत्पाद की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने के लिए दीर्घकालिक अध्ययन में कैसगेवी या लिफजेनिया प्राप्त करने वाले मरीजों की निगरानी करना जारी रखेगा।