अध्ययन में चिकित्सकीय रूप से प्रयुक्त जीन थेरेपी वैक्टर प्रदान करने का तरीका खोजा गया

वाशिंगटन: शोधकर्ताओं ने गैर-आक्रामक, अल्ट्रासाउंड-आधारित दृष्टिकोण का उपयोग करके जानवरों के कई मस्तिष्क क्षेत्रों में जीन वितरण की सुरक्षा और व्यावहारिकता की जांच की, और उनके निष्कर्षों से पता चलता है कि जब अधिक स्थान खोले जाते हैं, तो प्रत्येक लक्षित साइट के भीतर जीन वितरण प्रभावशीलता में सुधार होता है।

राइस बायोइंजीनियर जेरज़ी स्ज़ाब्लोव्स्की की प्रयोगशाला में पीएचडी छात्र शिरीन नौरेन, अध्ययन के प्रमुख लेखक हैं, और यह हाल ही में जीन थेरेपी पत्रिका में प्रकाशित हुआ था।

शोध, "बड़े मस्तिष्क की मात्रा में ध्वनिक रूप से लक्षित गैर-इनवेसिव जीन थेरेपी", स्जाब्लोस्की प्रयोगशाला के पिछले काम पर आधारित है, जिसने रक्त-मस्तिष्क बाधा को सुरक्षित रूप से पार करने के लिए केंद्रित अल्ट्रासाउंड विकिरण को नियोजित किया था। फोकस्ड अल्ट्रासाउंड ब्लड-ब्रेन बैरियर ओपनिंग (FUS-BBBO) इस प्रक्रिया को दिया गया नाम है।

यह विधि प्रोटीन और अन्य छोटे अणुओं को मस्तिष्क से रक्तप्रवाह तक विपरीत तरीके से यात्रा करने की अनुमति देती है, जहां उनका आसानी से नमूना लिया जा सकता है।

सिस्टम, सिंथेटिक और फिजिकल बायोलॉजी में स्नातक छात्र नौरेन ने कहा, "हम मस्तिष्क के एंडोथेलियम में नैनो-आकार के छिद्रों को खोलने के लिए केंद्रित अल्ट्रासाउंड का उपयोग करते हैं।" "यह पूरे मस्तिष्क में प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले वायरल वैक्टरों की गैर-आक्रामक डिलीवरी की अनुमति देता है, जो आनुवंशिक विकारों के उपचार में महत्वपूर्ण है।"

कई विकार बड़े मस्तिष्क क्षेत्रों या पूरे मस्तिष्क को प्रभावित करते हैं, लेकिन इन क्षेत्रों में जीन थेरेपी की डिलीवरी मुश्किल है, बायोइंजीनियरिंग के सहायक प्रोफेसर और नॉनइनवेसिव न्यूरोइंजीनियरिंग प्रयोगशाला के निदेशक स्ज़ाब्लोव्स्की ने कहा।

"जब एक जीन-डिलीवरी वेक्टर को सुई के साथ मस्तिष्क में इंजेक्ट किया जाता है, तो यह अक्सर केवल कुछ मिलीमीटर तक फैलता है," स्ज़ाब्लोव्स्की ने कहा। “पूरे मस्तिष्क का इलाज करने के लिए, हजारों इंजेक्शन लगाने की आवश्यकता होगी, जो कठिन और संभवतः हानिकारक होगा। FUS-BBBO के साथ, ऐसी सर्जिकल डिलीवरी को रोका जा सकता है।"

नौरेन और उनके अनुसंधान सहयोगियों ने मस्तिष्क के अधिकांश क्षेत्रों में सकारात्मक परिणामों के साथ एक साथ 105 साइटें खोलने की दक्षता और सुरक्षा का परीक्षण किया। आश्चर्यजनक रूप से, उनके निष्कर्ष बताते हैं कि अधिक साइटें खुलने पर प्रत्येक लक्षित साइट के भीतर जीन वितरण की दक्षता में सुधार होता है।

"हमने पाया कि पूरे मस्तिष्क में वैक्टर की डिलीवरी वायरस की एक ही खुराक के लिए डिलीवरी की दक्षता को दोगुना कर देती है, जबकि केवल 11 साइटों को लक्षित किया जाता है," स्ज़ाब्लोव्स्की ने कहा, उन्होंने कहा कि नौरेन ने खोज करने में एक प्रमुख भूमिका निभाई

"शिरीन ने अभी ग्रेजुएट स्कूल में अपना दूसरा वर्ष शुरू किया है और पहले से ही असाधारण उत्पादकता और प्रतिभा दिखाते हुए एक महत्वपूर्ण, जटिल परियोजना का नेतृत्व कर चुकी है," स्ज़ाब्लोव्स्की ने कहा।