जेनेटिक थेरेपी ताऊ प्रोटीन को कम कर सकती है जो अल्जाइमर रोग का कारण बनता है: अध्ययन

वाशिंगटन (एएनआई): यूसीएल और यूसीएलएच में एक विश्व-प्रथम परीक्षण ने अल्जाइमर रोग के लिए एक नया जीन थेरेपी पाया है जो रोग के कारण ज्ञात हानिकारक ताऊ प्रोटीन के स्तर को सुरक्षित रूप से कम करने में सक्षम है।

सलाहकार न्यूरोलॉजिस्ट डॉ कैथरीन मुमेरी (यूसीएल क्वीन स्क्वायर इंस्टीट्यूट ऑफ न्यूरोलॉजी एंड द नेशनल हॉस्पिटल फॉर न्यूरोलॉजी एंड न्यूरोसर्जरी) के नेतृत्व में परीक्षण, पहली बार डिमेंशिया और अल्जाइमर रोग में 'जीन साइलेंसिंग' दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है।

दृष्टिकोण BIIB080 (/ IONIS-MAPTRx) नामक एक दवा का उपयोग करता है, जो एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एक प्रोटीन का उत्पादन करने वाले आरएनए को रोकने के लिए प्रयोग किया जाता है), ताऊ प्रोटीन के लिए जीन कोडिंग को 'मौन' करने के लिए - जिसे सूक्ष्मनलिका से जुड़े प्रोटीन ताऊ के रूप में जाना जाता है। (एमएपीटी) जीन। यह जीन को प्रोटीन में एक खुराक और प्रतिवर्ती तरीके से अनुवादित होने से रोकता है। यह उस प्रोटीन के उत्पादन को भी कम करेगा और रोग के क्रम को बदल देगा।

यह निर्धारित करने के लिए रोगियों के बड़े समूहों में और परीक्षणों की आवश्यकता होगी कि क्या यह नैदानिक ​​लाभ की ओर जाता है, लेकिन नेचर मेडिसिन में चरण 1 के परिणाम - 46 रोगियों के परिणामों के साथ - पहला संकेत है कि इस पद्धति का जैविक प्रभाव है।

वर्तमान में ताऊ को लक्षित करने वाला कोई उपचार नहीं है। ड्रग एडुकानुमाब और लेकेनेमैब - हाल ही में एफडीए द्वारा कुछ स्थितियों में उपयोग के लिए अनुमोदित - एडी में एक अलग रोग तंत्र को लक्षित करते हैं, अमाइलॉइड सजीले टुकड़े * का संचय।

पहले चरण के परीक्षण में BIIB080 की सुरक्षा पर ध्यान दिया गया कि यह शरीर में क्या करता है और यह MAPT जीन को कितनी अच्छी तरह लक्षित करता है। इसमें यूसीएल डिमेंशिया रिसर्च सेंटर शामिल था, एनआईएचआर यूसीएलएच बायोमेडिकल रिसर्च सेंटर द्वारा समर्थित था, एनआईएचआर यूसीएलएच बायोमेडिकल रिसर्च सेंटर द्वारा समर्थित था, और एनएनएन में लियोनार्ड वोल्फसन प्रायोगिक न्यूरोलॉजी सेंटर में हुआ था।

परीक्षण में 66 वर्ष की औसत आयु वाले 46 रोगियों को नामांकित किया गया था -- जो 2017 से 2020 तक हुआ था। ), प्लेसेबो की तुलना में।

परिणाम बताते हैं कि दवा अच्छी तरह से सहन की गई थी, सभी रोगियों ने उपचार की अवधि पूरी की और 90% से अधिक ने उपचार के बाद की अवधि पूरी की।

उपचार और प्लेसिबो समूह दोनों में रोगियों ने या तो हल्के या मध्यम साइड इफेक्ट का अनुभव किया - दवा के इंजेक्शन के बाद सबसे आम सिरदर्द है। हालांकि, दवा दिए जाने वाले रोगियों में कोई गंभीर प्रतिकूल प्रभाव नहीं देखा गया।

शोध दल ने केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) में ताऊ प्रोटीन के दो रूपों को भी देखा - अध्ययन की अवधि के दौरान - रोग का एक विश्वसनीय संकेतक।

उन्होंने दवा की उच्चतम खुराक प्राप्त करने वाले दो उपचार समूहों में 24 सप्ताह के बाद सीएनएस में कुल ताऊ और फॉस्फोर ताऊ एकाग्रता के स्तर में 50% से अधिक की कमी पाई।

डॉ मुमेरी ने कहा: "हमें यह समझने के लिए और शोध की आवश्यकता होगी कि दवा किस हद तक बीमारी के शारीरिक लक्षणों की प्रगति को धीमा कर सकती है और लोगों के पुराने और बड़े समूहों और अधिक विविध आबादी में दवा का मूल्यांकन कर सकती है।

"लेकिन परिणाम यह प्रदर्शित करने में एक महत्वपूर्ण कदम हैं कि हम जीन साइलेंसिंग दवा के साथ ताऊ को सफलतापूर्वक लक्षित कर सकते हैं - या संभवतः रिवर्स - अल्जाइमर रोग, और भविष्य में ताऊ संचय के कारण होने वाली अन्य बीमारियां।" (एएनआई)