Gene therapy से सिकल सेल रोगियों में उत्साहजनक परिणाम सामने आए

San Francisco सैन फ्रांसिस्को: वैज्ञानिकों ने एक अभिनव जीन-आधारित उपचार की रिपोर्ट की है जो सिकल सेल रोग के लिए जिम्मेदार उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए रोगी के स्वयं के रक्त-निर्माण स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करता है।नैदानिक ​​परीक्षण clinical trial का उद्देश्य सिकल सेल रोग के लिए एक इलाज की खोज करना था, जो सीमित उपचार विकल्पों वाला एक दर्दनाक आनुवंशिक रक्त विकार है।18 रोगियों, जिनमें से दो का इलाज अमेरिका में क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रन में किया गया था, ने एक प्रक्रिया की, जिसमें उनके स्टेम सेल को पहले जीन संपादन के लिए एकत्र किया गया था।परीक्षण बहु-केंद्र ‘रूबी परीक्षण’ के हिस्से के रूप में आयोजित किया गया था।उन्हें शेष अस्थि मज्जा को साफ करने के लिए कीमोथेरेपी दी गई, जिससे मरम्मत की गई कोशिकाओं के लिए जगह बन गई, जिन्हें बाद में उनके शरीर में वापस डाला गया।

उपचार अच्छी तरह से सहन किया गया और कोई गंभीर दुष्प्रभाव नहीं बताया गया। उपचार के बाद, सभी रोगियों ने सफलतापूर्वक अपने श्वेत रक्त कोशिकाओं और प्लेटलेट्स को पुनः प्राप्त कर लिया।शोधकर्ताओं ने नोट किया कि उपचार के बाद से सभी रोगियों में दर्दनाक घटनाएं नहीं हुई हैं, और जिन लोगों का पांच महीने या उससे अधिक समय तक इलाज किया गया, उनमें एनीमिया ठीक हो गया।

क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रन्स और RUBY ट्रायल के प्रेजेंटिंग इन्वेस्टिगेटर रबी हन्ना ने कहा, "यह उत्साहजनक है कि यह जीन-एडिटिंग उपचार सिकल सेल रोगियों के लिए आशाजनक प्रभावकारिता दिखाना जारी रखता है।" सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक रक्त विकार है जिसके कारण लाल रक्त कोशिकाएं दरांती की तरह विकृत हो जाती हैं। सिकल सेल रोग में, असामान्य कोशिकाएं रक्त प्रवाह को अवरुद्ध करती हैं और आसानी से टूट जाती हैं, जिससे गंभीर दर्द, यकृत और हृदय संबंधी समस्याएं और कम जीवन काल जैसी समस्याएं होती हैं, आमतौर पर 40 के दशक के मध्य में।