Gene-Editing दवाएँ बिजली की गति से प्रयोगशाला से क्लिनिक तक पहुँच रही

Science साइंस: 2020 में एक शरद ऋतु के दिन पैट्रिक डोहर्टी अपने कुत्ते को आयरलैंड Ireland के काउंटी डोनेगल में एक खड़ी पहाड़ी पर घुमा रहे थे, जब उन्होंने देखा कि उनके लिए असामान्य रूप से, उनकी सांस फूल रही थी। अंतिम निदान भयानक था: एमिलॉयडोसिस, एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी जो उनके अंगों और ऊतकों में एक प्रोटीन, एमिलॉयड का निर्माण करती थी। पूर्वानुमान और भी बुरा था: यह उन्हें वर्षों तक दर्द देगा जब तक कि यह अंततः उनकी जान नहीं ले लेता। हालांकि, इस तरह के भयानक भाग्य का सामना करते हुए, श्री डोहर्टी को किस्मत का साथ मिला। वह एक नई चिकित्सा पद्धति के परीक्षण में शामिल होने में सक्षम थे और केवल एक इंजेक्शन से, जाहिर तौर पर ठीक हो गए। अब, वह हर हफ्ते काउंटी डोनेगल में उस खड़ी पहाड़ी पर अपने कुत्ते को घुमाते रहते हैं।

उपचार ने CRISPR-Cas9 का उपयोग करके श्री डोहर्टी के जीन को संपादित किया, एक ऐसी तकनीक जो बिजली की गति से प्रयोगशाला से क्लिनिक तक पहुँच गई है। वैज्ञानिकों ने पहले से ही अंधेपन का कारण बनने वाली विरासत में मिली स्थिति वाले लोगों की दृष्टि को बेहतर बनाने के लिए जीन संपादन का उपयोग किया है। वे इसके साथ सिकल-सेल रोग का इलाज करने और बहरे चूहों में सुनने की क्षमता को बहाल करने में भी सक्षम प्रतीत होते हैं। दवाओं की यह नई श्रेणी आने वाले वर्ष में हृदय रोग और कैंसर से निपटने में तेजी लाएगी। अधिक सटीक और कुशल जीन-संपादन उपकरणों की एक नई पीढ़ी भी परीक्षण के दौर से गुजर रही है।