अफ्रीका और भारत में ज्यादा प्रभावी है सिकल सेल

नई दिल्ली: भारत में गौतम डोंगरे के दो बच्चे और तंजानिया में पास्काज़िया माज़ेज़ का बेटा वंशानुगत रक्त विकार से पीड़ित हैं जो रक्त कोशिकाओं को दर्द के साधन में बदल देता है। अब जबकि नई जीन थेरेपी उनके सिकल सेल रोग के इलाज का वादा करती है, डोंगरे कहते हैं कि वह "प्रार्थना कर रहे हैं कि इलाज हमारे पास आए।"

लेकिन विशेषज्ञों का कहना है कि एक बार का इलाज भारत और अफ्रीका में पहुंच से बाहर है - जहां यह बीमारी सबसे आम है। व्यापक असमानताओं के कारण विश्व का अधिकांश भाग सामान्यतः जीन थेरेपी से दूर हो गया है। जबकि विकासशील देशों में सभी प्रकार की दवाओं तक पहुंच सीमित है, इन उपचारों के साथ समस्या विशेष रूप से गंभीर है, जो दुनिया में सबसे महंगे उपचारों में से एक हैं।

अपनी आसमान छूती कीमतों के अलावा, ये उपचार रोगियों को देना बेहद जटिल है क्योंकि इसके लिए लंबे समय तक अस्पताल में भर्ती रहना, परिष्कृत चिकित्सा उपकरण और विशेष रूप से प्रशिक्षित डॉक्टरों और वैज्ञानिकों की आवश्यकता होती है। अब तक, सिकल सेल के लिए दो जीन थेरेपी को केवल अमीर देशों में ही मंजूरी दी गई है: दोनों अमेरिका में, और एक ब्रिटेन और बहरीन में भी।

न्यू ऑरलियन्स में सिकल सेल का इलाज करने वाले और अंतरराष्ट्रीय स्तर पर बाल चिकित्सा कार्य में भी शामिल डॉ. बेंजामिन वॉटकिंस ने कहा, "अधिकांश मरीज ऐसे क्षेत्र में रहते हैं जहां उन्हें इस तरह की चिकित्सा तक पहुंच नहीं है।" "हमें चिकित्सा पेशेवरों और एक समाज के रूप में इसके बारे में सोचना होगा।"

लंदन में मानव जीनोम संपादन पर इस वर्ष के अंतर्राष्ट्रीय शिखर सम्मेलन का एक प्रमुख फोकस जीन थेरेपी तक पहुंच था। नेचर जर्नल के बाद के संपादकीय में कहा गया है कि ऊंची कीमतें निम्न और मध्यम आय वाले देशों को "पूरी तरह से अधर में" छोड़ देती हैं और पूरे क्षेत्र में प्रगति को बाधित कर सकती हैं।

कुछ वैज्ञानिकों को चिंता है कि नए इलाज अपनी क्षमता तक नहीं पहुंच पाएंगे, भविष्य के उपचारों का आविष्कार कभी नहीं किया जा सकेगा और सिकल सेल जैसी बीमारियों को ख़त्म करने की संभावना एक दूर का सपना बनकर रह जाएगी।

बुनियादी इलाज के लिए संघर्ष कर रहे हैं

जीन थेरेपी को एक विकल्प बनाने के लिए, विकासशील देशों में लोगों को इसे प्राप्त करने के लिए पर्याप्त समय तक जीवित रहना होगा। वहां, अमीर क्षेत्रों की तुलना में सिकल सेल रोग से विकलांग होने या जान जाने की संभावना अधिक होती है। देर से निदान आम बात है और बुनियादी देखभाल प्राप्त करना कठिन हो सकता है।

जबकि जीन थेरेपी "एक बड़ी छलांग है… हम उन मरीजों के बारे में नहीं भूल सकते," चिल्ड्रेन्स हॉस्पिटल न्यू ऑरलियन्स के वॉटकिंस ने कहा।

सिकल सेल रोग जन्म के साथ ही शरीर पर अपना हमला शुरू कर देता है, जिससे हीमोग्लोबिन प्रभावित होता है, लाल रक्त कोशिकाओं में प्रोटीन जो ऑक्सीजन ले जाता है। आनुवंशिक उत्परिवर्तन के कारण कोशिकाएं अर्धचंद्राकार हो जाती हैं, जो रक्त प्रवाह को अवरुद्ध कर सकती हैं और असहनीय दर्द, अंग क्षति और स्ट्रोक जैसी समस्याएं पैदा कर सकती हैं।

एकमात्र अन्य इलाज अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है, जो एक करीबी मिलान दाता से आना चाहिए और अस्वीकृति का जोखिम लाता है।

कितने लोगों को यह बीमारी है, इसका वैश्विक अनुमान अलग-अलग है, लेकिन कुछ शोधकर्ता यह संख्या 6 मिलियन से 8 मिलियन के बीच बताते हैं। यह मलेरिया-प्रवण क्षेत्रों में अधिक आम है क्योंकि सिकल सेल विशेषता गंभीर मलेरिया से बचाने में मदद करती है। अध्ययनों से पता चलता है कि सिकल सेल रोग से पीड़ित 1 मिलियन से अधिक लोग भारत में रहते हैं, और 5 मिलियन से अधिक लोग उप-सहारा अफ्रीका में हैं।

डोंगरे, जो मध्य भारत के नागपुर में रहते हैं, ने अपने परिवार में संघर्ष देखा है और भारत में सिकल सेल संगठनों के राष्ट्रीय गठबंधन में एक नेता के रूप में जिन लोगों से उनकी मुलाकात हुई है। उन्होंने कहा, कई वर्षों से इस बीमारी के बारे में जागरूकता की कमी रही है, यहां तक कि कुछ स्वास्थ्य पेशेवरों के बीच भी।

डोंगरे ने याद किया कि कैसे उनका नवजात बेटा गिरीश पेट और पैर के दर्द से लगातार रोता था। डॉक्टर यह पता नहीं लगा सके कि क्या गड़बड़ी थी और 2 1/2 वर्षों तक उसका सिकल सेल निदान नहीं किया गया। जब उनकी बेटी सुमेधा का जन्म हुआ, तो उन्होंने और उनकी पत्नी ने तुरंत उसका परीक्षण कराया और पता चला कि उसे भी यह बीमारी है।

अन्य मरीज़ों का एक दशक या उससे अधिक समय तक निदान नहीं हो पाता है। उत्तर भारत के उदयपुर में रहने वाले ललित पारगी ने कहा कि पीलिया की वजह से उनकी आंखें और त्वचा पीली हो गई थी, जो सिकल सेल का एक आम लक्षण है, इसके बावजूद उन्हें 16 साल की उम्र तक इसका पता नहीं चला था। इसका मतलब था अकथनीय दर्द से भरा बचपन।

'भगवान और गूगल'

उपलब्ध उपचार "संकट" कहे जाने वाले दर्द के दौरों को कम कर सकते हैं। डोंगरे के बच्चे, जो अब 19 और 13 वर्ष के हैं, हाइड्रोक्सीयूरिया नामक दवा लेते हैं, यह एक दशकों पुरानी कीमो दवा है जो सिकल के आकार की लाल रक्त कोशिकाओं के निर्माण को रोकने और बीमारी को नियंत्रित करने में मदद करती है। दोनों को दर्द के कारण अस्पताल में भर्ती कराया गया है, खासकर जब वे छोटे थे।

डोंगरे ने कहा, ग्रामीण इलाकों में अन्य मरीज सही इलाज के बिना बहुत कम उम्र में मर रहे हैं।

जुलाई में, भारतीय प्रधान मंत्री नरेंद्र मोदी ने एक सिकल सेल "उन्मूलन मिशन" शुरू किया जो जागरूकता, शिक्षा, स्क्रीनिंग, शीघ्र पता लगाने और उपचार को जोड़ता है। डोंगरे ने इस प्रयास की सराहना की लेकिन कहा कि देश को अपने लक्ष्यों को पूरा करने में बड़ी बाधाओं का सामना करना पड़ता है।

स्थिति पूर्वी अफ्रीका के तंजानिया में भी लगभग वैसी ही है, जहां स्वास्थ्य मंत्रालय ने निदान और उपचार तक पहुंच में सुधार के लिए दवा कंपनी नोवार्टिस के साथ साझेदारी की है, जो सिकल सेल दवा बनाती है।

अपने बेटे, इयान हार्ले का निदान होने के बाद मेजेज़ ने जानकारी के लिए संघर्ष किया।

“मैंने गूगल पर खोजा और गूगल पर खोजा और मैंने साथ दिया मुझे नींद नहीं आएगी," तंजानिया सिकल सेल वॉरियर्स ऑर्गेनाइजेशन के कार्यकारी निदेशक मेजेज़ ने कहा। “उसके बाद, मैं प्रार्थना कर रहा था। यह भगवान और गूगल था।"

उनका बेटा अब 10 साल का है और एनीमिया के लिए हाइड्रोक्सीयूरिया और फोलिक एसिड लेता है। उन्होंने मदद की है, लेकिन उस दर्द की घटना को ख़त्म नहीं किया है, जिसके कारण उन्हें इस साल की शुरुआत में दो सप्ताह के लिए अस्पताल में भर्ती कराना पड़ा था।

फिर भी, मेजेज़ खुद को भाग्यशाली मानती है कि वह इलाज का खर्च उठा सकती है।

उन्होंने कहा, "तंजानिया में ऐसे लोग हैं जो फोलिक एसिड का प्रबंधन भी नहीं कर सकते।" "एक महीने के लिए फोलिक एसिड 1,000 तंजानिया शिलिंग है - एक डॉलर से भी कम," जबकि हाइड्रोक्सीयूरिया के लिए जेब से खर्च 35 गुना से अधिक हो सकता है।

'महत्वपूर्ण चुनौतियाँ'

विशेषज्ञों का कहना है कि ऐसी कठोर वास्तविकताएं जीन थेरेपी की लागत को एक बड़ी बाधा बना देती हैं। अमेरिका में दो सिकल सेल थेरेपी के मूल्य टैग $3.1 मिलियन और $2.2 मिलियन हैं, हालांकि जीन थेरेपी की लागत देश के अनुसार अलग-अलग हो सकती है।

उपचार देने की प्रक्रिया भी उतनी ही बड़ी बाधा है।

मरीजों को अस्पताल जाना चाहिए, जहां उनके रक्त से स्टेम कोशिकाओं को एक ऐसी प्रक्रिया में हटा दिया जाता है जिसके लिए विशेष उपकरणों की आवश्यकता होती है। वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स द्वारा बनाए गए एक उपचार में कोशिकाओं को ताजा रखने के लिए जितनी जल्दी हो सके प्रयोगशाला में भेजना और जीन को खत्म करने के लिए सीआरआईएसपीआर नामक जीन-संपादन उपकरण का उपयोग करना शामिल है। कोशिकाओं को तरल नाइट्रोजन में वापस भेजा जाना चाहिए ताकि वे उपयोग के लिए तैयार होने तक जमे रहें।

ब्लूबर्ड बायो द्वारा बनाई गई अन्य थेरेपी में सीआरआईएसपीआर का उपयोग नहीं किया जाता है, लेकिन रोगियों के लिए वही प्रक्रिया शामिल होती है। दोनों ही मामलों में उन्हें IV द्वारा अपनी परिवर्तित कोशिकाओं को वापस पाने से पहले कीमोथेरेपी से गुजरना होगा, और अस्पताल में कई सप्ताह बिताने होंगे। यह प्रक्रिया महीनों तक चल सकती है।

वर्टेक्स के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी डॉ. डेविड अल्टशुलर ने कहा, "दुनिया के कई हिस्सों में इसे संभव बनाने के लिए बुनियादी ढांचा मौजूद नहीं है।" "वहाँ बहुत बड़ी अपूर्ण आवश्यकता है, लेकिन महत्वपूर्ण चुनौतियाँ भी हैं।"

न केवल कई चिकित्सा केंद्रों में विशेष उपकरणों जैसी चीज़ों का अभाव है, बल्कि स्वास्थ्य देखभाल प्रणालियाँ स्वयं तुलनात्मक रूप से कमज़ोर हैं। उदाहरण के लिए, विश्व स्वास्थ्य संगठन के आंकड़ों से पता चलता है कि भारत और तंजानिया दोनों में प्रति व्यक्ति अस्पताल के बिस्तर अमेरिका की तुलना में एक चौथाई से भी कम हैं।

वैज्ञानिकों का कहना है कि एक संभावित समाधान - हालांकि तत्काल समाधान नहीं है - नए उपचारों के आसान-से-प्रशासन वाले संस्करण विकसित करना है। अल्टशुलर ने कहा कि वर्टेक्स कीमो की आवश्यकता के बिना समान लाभ प्रदान करने के तरीके खोजने की कोशिश कर रहा है, जो बांझपन जैसे गंभीर जोखिमों के साथ आता है। उनकी टीम एक ऐसी गोली बनाने पर काम कर रही है जो जीन को संपादित नहीं करेगी लेकिन इसका लक्ष्य एक ही होगा: शरीर को भ्रूण के हीमोग्लोबिन का उत्पादन करने में मदद करना क्योंकि सिकल सेल वाले लोगों में वयस्क रूप दोषपूर्ण होता है।

अन्य वैज्ञानिक भी सरल संभावित इलाज पर काम कर रहे हैं, जिनमें डॉ. स्टुअर्ट ऑर्किन भी शामिल हैं, जो उन वैज्ञानिकों में से एक हैं जिनके काम के कारण वर्टेक्स थेरेपी का विकास हुआ।

ऑर्किन ने कहा कि उन्हें यकीन नहीं है कि गोलियों जैसे अगली पीढ़ी के उपचार अनिवार्य रूप से किफायती होंगे या नहीं।

हार्वर्ड मेडिकल स्कूल के बाल चिकित्सा प्रोफेसर, जिन्हें हॉवर्ड ह्यूजेस मेडिकल इंस्टीट्यूट द्वारा भुगतान किया जाता है, जो एसोसिएटेड का भी समर्थन करता है, ने कहा, "कोई व्यक्ति उस गोली के विकास के लिए मुआवजा पाना चाहेगा," हालांकि फाउंडेशन इसे विकासशील दुनिया में लाने में मदद कर सकता है। प्रेस' स्वास्थ्य और विज्ञान विभाग। विशेषज्ञों ने कहा कि सरकारें मरीजों को इलाज दिलाने में भी सहायक होंगी।

डोंगरे ने कहा कि उन्हें उम्मीद है कि सिकल सेल के लिए जीन थेरेपी अंततः भारत में आ जाएगी। यदि ऐसा होता है, तो वह चाहेंगे कि उनके बच्चे इसे पाने वाले पहले लोगों में से हों। माज़ेज़ ने कहा कि वह यह देखने के लिए इंतजार कर सकती हैं कि अन्य मरीज़ों का इलाज कैसा है, लेकिन वह अपने बेटे के लिए भी इस पर विचार करेंगी।

दोनों इस बात पर सहमत हुए कि अमीर या गरीब सभी देशों के मरीजों के पास विकल्प होना चाहिए।

डोंगरे ने कहा, "हम सभी एक ही ग्रह का हिस्सा हैं।"