पहली ओरल पिल मिटापिवेट थैलेसीमिया मैनेजमेंट में क्रांति ला सकती है: Experts
BHUBANESWAR भुवनेश्वर: ऐसा लगता है कि नए साल ने थैलेसीमिया के मरीज़ों के लिए एक बड़ी सफलता लाई है, क्योंकि अमेरिकी फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने इस आनुवंशिक खून की बीमारी से पीड़ित वयस्कों के इलाज के लिए पहली ओरल गोली को मंज़ूरी दे दी है।
दवा मिटापिवेट ने ब्लड ट्रांसफ्यूजन पर निर्भरता कम करने में महत्वपूर्ण क्षमता दिखाई है। मिटापिवेट एक पाइरूवेट काइनेज (PK) एक्टिवेटर है। चूंकि PK एंजाइम लाल रक्त कोशिकाओं में एनर्जी प्रोडक्शन के लिए बहुत ज़रूरी है, इसलिए मिटापिवेट को लाल रक्त कोशिकाओं के अंदर एनर्जी बैलेंस को बेहतर बनाने और आनुवंशिक हेमोलिटिक एनीमिया वाले मरीज़ों की मदद करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
हेमेटोलॉजिस्ट और बोन-मैरो ट्रांसप्लांट डॉक्टरों के अनुसार, यह दवा लंबे समय तक बीमारी के मैनेजमेंट को बदल सकती है। थैलेसीमिया एक आम आनुवंशिक हीमोग्लोबिन विकार है जो अल्फा, बीटा या डेल्टा ग्लोबिन जीन में म्यूटेशन के कारण होता है, जिसके परिणामस्वरूप हीमोग्लोबिन सिंथेसिस खराब होता है और एरिथ्रोपोएसिस अप्रभावी होता है। यह पूर्वी भारत में एक बड़ी सार्वजनिक स्वास्थ्य चिंता है, ओडिशा ऐसे हीमोग्लोबिनोपैथी, जिसमें सिकल सेल रोग भी शामिल है, के लिए सबसे ज़्यादा प्रभावित राज्यों में से एक है।
बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन और उभरती जीन थेरेपी जैसे उन्नत उपचार विकल्पों के बावजूद, मरीज़ सीमित पहुंच, ज़्यादा लागत और डोनर की अनुपलब्धता के कारण नियमित ब्लड ट्रांसफ्यूजन पर निर्भर रहते हैं।
इंडियन कॉलेज ऑफ हेमेटोलॉजी (ICH) के सचिव और SCBMCH में क्लिनिकल हेमेटोलॉजी विभाग के पूर्व प्रमुख प्रो. आरके जेना ने FDA की मंज़ूरी को एक संभावित गेम-चेंजर बताया और कहा कि यह दवा मरीज़ों के नतीजों में काफी सुधार कर सकती है। उन्होंने कहा, "मरीज़ों में बार-बार ब्लड ट्रांसफ्यूजन से अक्सर आयरन ओवरलोड और लिवर, दिल और एंडोक्राइन सिस्टम जैसे महत्वपूर्ण अंगों को नुकसान होता है। अगर कोई ओरल दवा ट्रांसफ्यूजन की ज़रूरतों को काफी कम कर सकती है, तो इससे बेहतर कुछ नहीं हो सकता।"
प्रो. जेना, जो एक शक्तिशाली हीमोग्लोबिन इंड्यूसर के रूप में थैलिडोमाइड पर भारत के पहले अध्ययन का हिस्सा थे, ने बेहतर चिकित्सीय परिणाम प्राप्त करने के लिए मिटापिवेट को थैलिडोमाइड के साथ शुरू करने का सुझाव दिया। थैलिडोमाइड, जो अपने इम्यूनोमॉड्यूलेटरी गुणों के लिए जाना जाता है, ने भ्रूण हीमोग्लोबिन उत्पादन को बढ़ाकर ट्रांसफ्यूजन पर निर्भरता को कम करने में उत्साहजनक परिणाम दिखाए हैं।
उन्होंने कहा, "बीटा थैलेसीमिया मेजर या इंटरमीडिया वाले दो से 18 साल की उम्र के 404 मरीज़ों में थैलिडोमाइड की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया गया है। यह उन मरीज़ों के लिए एक सुविधाजनक, प्रभावी और किफायती विकल्प प्रदान करता है जो एलोजेनिक स्टेम सेल ट्रांसप्लांटेशन के लिए योग्य नहीं हैं।" उन्होंने कहा कि इंडियन कॉलेज ऑफ़ हेमेटोलॉजी ने पहले ही थैलेसीमिया के मरीज़ों के लिए शरीर के वज़न के प्रति किलोग्राम दो से चार मिलीग्राम की डोज़ में थैलिडोमाइड के इस्तेमाल की सलाह दी है।
