एनपीआरडी को वित्तीय सहायता के लिए सभी दुर्लभ बीमारियों को कवर करना चाहिए

दुर्लभ बीमारियों का क्षेत्र बहुत जटिल और विषम है और दुर्लभ बीमारियों की रोकथाम, उपचार और प्रबंधन असंख्य चुनौतियां पेश करता है। दुर्लभ बीमारियों का शीघ्र निदान कई कारकों के कारण एक बड़ी चुनौती है जिसमें प्राथमिक देखभाल करने वाले चिकित्सकों के बीच जागरूकता की कमी और पर्याप्त जांच और नैदानिक सुविधाओं की कमी शामिल है। अधिकांश दुर्लभ रोगों के लिए अनुसंधान और विकास में मूलभूत चुनौतियाँ भी हैं क्योंकि इन रोगों के पैथोफिज़ियोलॉजी या प्राकृतिक इतिहास के बारे में अपेक्षाकृत कम जानकारी है, विशेष रूप से भारतीय संदर्भ में।

दुर्लभ बीमारियों पर शोध करना भी मुश्किल होता है क्योंकि रोगी पूल बहुत छोटा होता है और जब नैदानिक ​​अनुभव की बात आती है तो अक्सर इसका परिणाम कम होता है। दुर्लभ बीमारी से जुड़ी रुग्णता और मृत्यु दर को कम करने के लिए दवाओं की उपलब्धता और पहुंच भी महत्वपूर्ण है। हाल के वर्षों में प्रगति के बावजूद दुर्लभ बीमारियों के लिए प्रभावी और सुरक्षित उपचार बढ़ाने की आवश्यकता है।

इन सभी चुनौतियों का समाधान करने के लिए केंद्रीय स्वास्थ्य मंत्रालय 2021 द्वारा दुर्लभ रोगों के लिए एक व्यापक राष्ट्रीय नीति (एनपीआरडी) जारी की गई थी। रन-अप में परामर्श आयोजित करना और विभिन्न हितधारकों और विषय विशेषज्ञों की राय लेना शामिल था। हालांकि लगभग 8000 दुर्लभ बीमारियां हैं, लेकिन पांच प्रतिशत से भी कम के पास इलाज के लिए उपचार उपलब्ध हैं। लगभग 95 प्रतिशत दुर्लभ बीमारियों का कोई स्वीकृत उपचार नहीं है और 10 में से 1 से कम रोगियों को रोग विशिष्ट उपचार प्राप्त होता है। जहां दवाएं उपलब्ध हैं, वे बेहद महंगी हैं, जिससे संसाधनों पर भारी दबाव पड़ता है। बीमा कवर या पर्याप्त सहायता के अभाव में, इससे रोगियों और उनके परिवारों पर आर्थिक बोझ बढ़ जाता है। दुर्लभ बीमारी से पीड़ित हमेशा इलाज के लिए सरकारी सहायता पर निर्भर रहेंगे।

इस स्थिति को देखते हुए एनपीआरडी के तहत छह और दुर्लभ बीमारियों को विकारों के विभिन्न समूहों में शामिल करना एक स्वागत योग्य कदम है। इससे इन बीमारियों के मरीजों को इलाज के खर्च को पूरा करने के लिए वित्तीय सहायता प्राप्त करने में मदद मिलेगी।

लैरोन सिंड्रोम, विल्सन रोग, हाइपोफॉस्फेटिक रिकेट्स, जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (सीएएच), नियोनेटल ऑनसेट मल्टीसिस्टम इंफ्लेमेटरी डिजीज (एनओएमआईडी) और एटिपिकल हेमोलिटिक यूरेमिक सिंड्रोम (एएचयूएस) छह दुर्लभ बीमारियां हैं जिन्हें एनपीआरडी के तहत शामिल किया गया है। मार्च 2021 में, मंत्रालय ने एनपीआरडी जारी किया था कि तीन समूहों में वर्गीकृत रोग हैं-एक बार के उपचारात्मक उपचार (समूह I) के लिए उत्तरदायी विकार, लंबी अवधि या जीवन भर उपचार की आवश्यकता वाले रोग लेकिन उपचार की लागत कम है (समूह II) और ऐसे रोग जिनके लिए निश्चित उपचार उपलब्ध है लेकिन लागत बहुत अधिक है और उपचार जीवन भर (समूह III) होना चाहिए।

लैरोन सिंड्रोम एक दुर्लभ बीमारी है जिसमें शरीर वृद्धि हार्मोन का उपयोग करने में असमर्थ होता है जिसके परिणामस्वरूप छोटा कद होता है और इसे समूह I के अंतर्गत रखा जाता है; विल्सन रोग, जिसमें यकृत, मस्तिष्क और अन्य जैसे महत्वपूर्ण अंगों में तांबा जमा हो जाता है; जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (CAH), आनुवंशिक विकारों का एक समूह जो अधिवृक्क ग्रंथियों को प्रभावित करता है; और नियोनेटल ऑनसेट मल्टीसिस्टम इंफ्लेमेटरी डिजीज (एनओएमआईडी) जो तंत्रिका तंत्र और जोड़ों को प्रभावित करने वाली निरंतर सूजन और ऊतक क्षति का कारण बनता है, को समूह II विकारों के तहत शामिल किया जाता है, जबकि समूह III में हाइपोफॉस्फेटिक रिकेट्स शामिल होता है, जो फॉस्फोरस के गुर्दे से निपटने में दोषों के कारण होता है; और एटिपिकल हेमोलिटिक यूरेमिक सिंड्रोम (एएचयूएस)।

इन दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित रोगियों को एनपीआरडी के तहत परिकल्पित प्रावधानों और सभी उत्कृष्टता केंद्रों (सीओई) को जारी दिशा-निर्देशों और प्रक्रियाओं के अनुसार वित्तीय सहायता प्रदान की जाएगी। नीति के तहत, रुपये तक की वित्तीय सहायता का प्रावधान है। राष्ट्रीय आरोग्य निधि की छत्र योजना के बाहर एनपीआरडी-2021 में उल्लिखित किसी भी सीओई में दुर्लभ बीमारियों की किसी भी श्रेणी से पीड़ित रोगियों और इलाज के लिए 50 लाख। एक दुर्लभ बीमारी, जिसे अक्सर अनाथ रोग के रूप में जाना जाता है, कम व्यापकता वाली स्वास्थ्य स्थिति है जो सामान्य आबादी में अन्य प्रचलित बीमारियों की तुलना में कम संख्या में लोगों को प्रभावित करती है।

डब्ल्यूएचओ दुर्लभ बीमारी को अक्सर दुर्बल करने वाली आजीवन स्थिति या प्रति 1,000 जनसंख्या पर एक या उससे कम के प्रसार के साथ विकार के रूप में परिभाषित करता है। वैश्विक स्तर पर 7,000 से अधिक दुर्लभ बीमारियां हैं और उनमें से लगभग 450 भारत में रिपोर्ट की गई हैं। भारत में रिपोर्ट की जाने वाली सबसे आम दुर्लभ बीमारियों में हीमोफिलिया, थैलेसीमिया, सिकल सेल एनीमिया और बच्चों में प्राथमिक प्रतिरक्षा की कमी, ऑटो-प्रतिरक्षा रोग, पोम्पे रोग, हिर्स्चस्प्रुंग रोग, गौचर रोग, सिस्टिक फाइब्रोसिस, रक्तवाहिकार्बुद और कुछ रूपों जैसे लाइसोसोमल भंडारण विकार शामिल हैं। मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का। दुनिया भर में अनुमानित 300 मिलियन दुर्लभ रोग रोगी हैं जिनमें से 70 मिलियन भारत में हैं। लेकिन, इन रोगियों में से अधिकांश के लिए, उपचार की लागतों को देखते हुए कोई उपचार या बहुत सीमित उपचार विकल्प उपलब्ध नहीं हैं। छह और बीमारियों को एनपीआरडी में शामिल करने के बाद सरकार को सभी दुर्लभ बीमारियों को नीति के तहत लाना चाहिए ताकि ऐसे मरीजों में उम्मीद की किरण जगे।