नई जीन थेरेपी एक खुराक से ‘खराब’ कोलेस्ट्रॉल को 50% तक कर सकती है कम

न्यूयॉर्क: अपने कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने के लिए प्रतिदिन स्टैटिन लेने वाले लाखों लोग एक नई जीन थेरेपी से लाभान्वित हो सकते हैं, जिसने केवल एक खुराक के साथ ‘खराब’ कोलेस्ट्रॉल के स्तर को 50 प्रतिशत तक कम करने की क्षमता दिखाई है।

बोस्टन, अमेरिका में वर्व थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित सीआरआईएसपीआर-आधारित जीन-एडिटिंग थेरेपी वर्व-101 के एकल मिश्रण ने उन लोगों में कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल (एलडीएल) को काफी कम कर दिया, जिन्हें “खराब कोलेस्ट्रॉल” के रूप में भी जाना जाता है। वंशानुगत स्थिति जिसके परिणामस्वरूप एलडीएल कोलेस्ट्रॉल का स्तर बहुत अधिक होता है और कम उम्र में दिल का दौरा पड़ने का खतरा अधिक होता है।

जांच उपचार लीवर में पीसीएसके9 जीन को स्थायी रूप से बंद करने के लिए डीएनए-संपादन तकनीक का उपयोग करता है।

पीसीएसके9 एक जीन है जो एलडीएल रिसेप्टर के विनियमन के माध्यम से रक्त एलडीएल-सी को नियंत्रित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है।

एंड्रयू एम. बेलिंगर ने कहा, “खराब कोलेस्ट्रॉल को कम करने के लिए दशकों से दैनिक गोलियों या रुक-रुक कर इंजेक्शन के बजाय, इस अध्ययन से एक नए उपचार विकल्प की संभावना का पता चलता है – एक एकल-कोर्स थेरेपी जो दशकों तक एलडीएल-सी को कम कर सकती है।” , वर्व थेरेप्यूटिक्स के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी।

फिलाडेल्फिया में अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन के वैज्ञानिक सत्र 2023 में प्रस्तुत अध्ययन में VERVE-101 के पहले मानव परीक्षण का वर्णन किया गया, जिसमें न्यूजीलैंड और यूके में 7 पुरुष और 2 महिलाएं शामिल थीं।

प्रत्येक प्रतिभागी को विषमयुग्मजी पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया का निदान किया गया था – जिसका अर्थ है कि उन्हें एक माता-पिता से विकार के लिए एक जीन विरासत में मिला है – और अधिकतम सहनशील एलडीएल कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली दवा लेने के बावजूद उनमें खराब कोलेस्ट्रॉल का स्तर बहुत अधिक था (औसतन 201 मिलीग्राम / डीएल)। .

अध्ययन में भाग लेने वाले अधिकांश प्रतिभागियों को पहले से ही गंभीर कोरोनरी धमनी रोग था और उन्हें पहले से ही दिल का दौरा पड़ चुका था, या हृदय की मांसपेशियों में पर्याप्त रक्त प्रवाह की अनुमति देने के लिए कोरोनरी बाईपास सर्जरी या स्टेंटिंग से गुजरना पड़ा था। अध्ययन में नामांकित होने के दौरान कोई भी PCSK9 अवरोधक नहीं ले रहा था।

एक स्वतंत्र सुरक्षा निगरानी बोर्ड के परामर्श के बाद, प्रत्येक प्रतिभागी को VERVE-101 का एक एकल अंतःशिरा जलसेक प्राप्त हुआ, जिसमें पहले समूह को 0.1 मिलीग्राम/किलोग्राम की कम खुराक मिली और अन्य समूहों को बढ़ती खुराक मिली। प्राप्त उच्चतम खुराक 0.6 मिलीग्राम/किग्रा थी।

अध्ययन में पाया गया कि उच्चतम दो VERVE-101 खुराक से एलडीएल-सी में 39 प्रतिशत की कमी आई और 0.45 मिलीग्राम/किलोग्राम दवा प्राप्त करने वाले दो प्रतिभागियों में 48 प्रतिशत और 0.6 मिलीग्राम/किलोग्राम प्राप्त करने वाले एकमात्र प्रतिभागी में 55 प्रतिशत की कमी आई। इसने 0.45 मिलीग्राम/किलोग्राम या 0.6 मिलीग्राम/किग्रा खुराक प्राप्त करने वाले तीन प्रतिभागियों में रक्त पीसीएसके9 प्रोटीन के स्तर को 47 प्रतिशत, 59 प्रतिशत और 84 प्रतिशत कम कर दिया।

दवा ने छह महीने में एलडीएल-सी को भी कम कर दिया, जिसमें एकमात्र प्रतिभागी को 0.6 मिलीग्राम/किग्रा प्राप्त हुआ, जिसका फॉलो-अप जारी रहा।

आज तक, अध्ययन में होने वाली अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की थीं और उपचार से असंबंधित थीं। अध्ययन से पता चला कि गंभीर प्रतिकूल हृदय संबंधी घटनाएं, विशेष रूप से कार्डियक अरेस्ट, मायोकार्डियल रोधगलन और अतालता, दो रोगियों में हुईं, जिनमें अंतर्निहित उन्नत कोरोनरी धमनी रोग था।