Indian scientists ने हीमोफीलिया ए के लिए पहली मानव जीन थेरेपी विकसित की

New Delhi नई दिल्ली: एक महत्वपूर्ण चिकित्सा उपलब्धि में, भारतीय वैज्ञानिकों ने गंभीर हीमोफीलिया ए के लिए लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग करके पहली बार मानव जीन थेरेपी विकसित की है। वेल्लोर के क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज (सीएमसी) में स्टेम सेल रिसर्च सेंटर (सीएससीआर) द्वारा विकसित अभिनव थेरेपी - ब्रिक-इनस्टेम की एक ट्रांसलेशनल इकाई, और जैव प्रौद्योगिकी विभाग द्वारा समर्थित, ने परिवर्तनकारी परिणाम प्रदर्शित किए हैं। इस वर्ष की शुरुआत में, सीएमसी-वेल्लोर के वैज्ञानिकों ने हीमोफीलिया ए (एफवीआईआई की कमी) के लिए जीन थेरेपी का देश का पहला मानव नैदानिक ​​परीक्षण सफलतापूर्वक किया।

एकल-केंद्र अध्ययन, जिसमें 22 से 41 वर्ष की आयु के पांच प्रतिभागियों को शामिल किया गया था, ने परिवर्तनकारी परिणाम दिखाए। वैज्ञानिकों ने सहकर्मी-समीक्षित न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित शोधपत्र में कहा, "थेरेपी ने सफलतापूर्वक सभी पांच नामांकित प्रतिभागियों में शून्य वार्षिक रक्तस्राव दर उत्पन्न की, जबकि फैक्टर VIII के लंबे समय तक उत्पादन को सक्षम किया, जिससे बार-बार जलसेक की आवश्यकता समाप्त हो गई।" टीम ने कहा कि यह प्रभाव “81 महीनों के संचयी अनुवर्ती अध्ययन में देखा गया, जिसमें परिधीय रक्त में वेक्टर कॉपी संख्याओं के साथ फैक्टर VIII गतिविधि का सहसंबंध था।”

हीमोफीलिया ए एक गंभीर रक्तस्राव विकार है जो थक्के बनाने वाले फैक्टर VIII की कमी के कारण होता है। यह रोगियों के जीवन की गुणवत्ता को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित करता है, जिससे स्वतःस्फूर्त रक्तस्राव होता है। हालांकि दुर्लभ, भारत लगभग 136,000 मामलों के साथ हीमोफीलिया के मामले में दुनिया का दूसरा सबसे बड़ा बोझ है। वर्तमान उपचारों में लगातार फैक्टर VIII प्रतिस्थापन चिकित्सा की आवश्यकता होती है, जिसमें उच्च लागत, बच्चों में शिरापरक पहुंच और कम रोगी स्वीकृति जैसी चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। नए जीन थेरेपी दृष्टिकोण में ऑटोलॉगस हेमेटोपोइटिक स्टेम सेल (HSCs) में फैक्टर VIII जीन की एक सामान्य प्रतिलिपि पेश करने के लिए एक लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग शामिल है। ये संशोधित HSC लंबी अवधि में कार्यात्मक फैक्टर VIII का उत्पादन करने में सक्षम रक्त कोशिकाओं को उत्पन्न करते हैं।

शोधकर्ताओं ने कहा, “जीन थेरेपी के बाद प्रतिभागियों की छह महीने तक निगरानी की गई। परिणामों ने फैक्टर VIII गतिविधि स्तरों और परिधीय रक्त में वेक्टर कॉपी संख्या के बीच एक मजबूत सहसंबंध दिखाया।” उन्होंने कहा, "यह उपलब्धि थेरेपी की दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा को रेखांकित करती है, जो गंभीर हीमोफीलिया ए के रोगियों के लिए नई उम्मीद प्रदान करती है।" यह अग्रणी अध्ययन संसाधन-सीमित सेटिंग्स के लिए सुलभ और प्रभावी उपचारों में एक परिवर्तनकारी छलांग को चिह्नित करता है, जो पहले लाइलाज बीमारियों के प्रबंधन के लिए नई संभावनाओं को खोलता है। उम्मीद है कि जल्द ही थेरेपी का दूसरा चरण मानव परीक्षण से गुजरेगा।