ZYDUL1 के लिए Zydus ने USFDA द्वारा Orphan Drug पदनाम प्रदान किया

Zydus Lifesciences Ltd ने आज घोषणा की कि यूनाइटेड स्टेट्स फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (USFDA) ने एक्सचेंज फाइलिंग के माध्यम से क्रायोपाइरिन एसोसिएटेड पीरियोडिक सिंड्रोम (CAPS) के रोगियों के इलाज के लिए ZYIL1 को 'ऑर्फन ड्रग डेजिग्नेशन' (ODD) प्रदान किया है।

संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए दवाओं के विकास का समर्थन करने के लिए FDA का अनाथ ड्रग प्रोडक्ट्स का कार्यालय अनाथ का दर्जा देता है।

ZYIL1 एक उपन्यास मौखिक छोटा अणु NLRP3 अवरोधक है जिसने गैर-मानव प्राइमेट्स में CSF पैठ का प्रदर्शन किया है।

सितंबर 2022 में, Zydus ने CAPS रोगियों में पॉजिटिव फेज 2 प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट (POC) अध्ययन की घोषणा की थी, और ड्रग डेवलपमेंट में क्लिनिकल फार्माकोलॉजी में फेज 1 अध्ययन के परिणामों का प्रकाशन किया था, जो ZYIL1 को CAPS रोगियों में निर्णायक नैदानिक ​​परीक्षणों में आगे बढ़ाने में मदद करता है।

ज़ाइडस लाइफसाइंसेज लिमिटेड के चेयरमैन पंकज आर. पटेल ने कहा, "यूएसएफडीए की ओरफन ड्रग डेजिग्नेशन इस दुर्लभ और गंभीर पुरानी भड़काऊ स्थिति CAPS, एक उच्च चिकित्सा आवश्यकता को संबोधित करने के लिए ZYIL1 को विकसित करने की तत्काल आवश्यकता को रेखांकित करता है।"

"ZYIL1 ने CAPS रोगियों में चरण 2 प्रूफ-ऑफ अवधारणा का प्रदर्शन किया, जो कि 3 दिन की शुरुआत में ही तेजी से नैदानिक ​​सुधार दिखा रहा था, जो उपचार के अंत तक बना रहा, इसके अलावा सीरम एमाइलॉयड ए (SAA), CRP, IL-6 जैसे भड़काऊ मार्करों में सुधार हुआ। कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (एसएई) नहीं देखी गई।"

सीएपीएस एक दुर्लभ, आजीवन ऑटो-इंफ्लेमेटरी स्थिति है, जो एनएलआरपी3 सक्रिय म्यूटेशन के कारण होती है और इसे अनाथ रोगों के तहत वर्गीकृत किया जाता है।

CAPS रोगियों में IL-1beta रिलीज के कारण पुरानी सूजन से पित्ती जैसे दाने, बुखार, जोड़ों का दर्द और एमाइलॉयडोसिस का खतरा बढ़ जाता है।

CAPS रोगियों को सेंसरिनुरल हियरिंग लॉस, माइग्रेन, सिरदर्द, सड़न रोकनेवाला मैनिंजाइटिस और मायलगिया जैसी कई न्यूरोलॉजिकल जटिलताओं का भी अनुभव होता है।

नियोनेटल ऑनसेट मल्टीसिस्टम इंफ्लेमेटरी डिजीज (एनओएमआईडी) सीएपीएस के सबसे गंभीर रूप में अस्थि विकृति और तंत्रिका संबंधी हानि की सूचना मिली है।