जेनेटिक थेरेपी के लिए नई डिलीवरी मैकेनिज्म हमें अच्छा करेगी

वर्षों से, हम जानते हैं कि एक दिन क्रिस्प जैसी तकनीकों द्वारा आनुवंशिक रोगों को ठीक किया जा सकता है। लेकिन हमेशा एक पकड़ रही है: ये प्रौद्योगिकियां केवल शरीर के पहुंच योग्य हिस्सों में जीनोम को ठीक कर सकती हैं, और अभी, पहुंच बहुत सीमित है। जेनेटिक थेरेपी का अपना स्वाद चुनें- क्रिस्प, एमआरएनए, सीआरएनए या डीएनए- और इन सभी में डिलीवरी की समस्या समान है। जिगर, आंखें और खून- वे मुख्य स्थान हैं जहां इलाज संभव हो सकता है। लेकिन 20 साल की लगातार प्रगति के बाद, कुछ पूरी तरह से नया होने की संभावना है। एरा थेरेप्यूटिक्स नामक एक निजी तौर पर आयोजित बायोटेक कंपनी ने हाल ही में एक प्रकार के प्रोटीन नैनोपार्टिकल की शुरुआत की, जिसके बारे में उनका मानना ​​है कि इसका उपयोग शरीर के चारों ओर सभी प्रकार की आनुवंशिक दवाओं को पहुँचाने के लिए किया जा सकता है।

ऐरा का दृष्टिकोण बहुत प्रारंभिक है और अंततः विफल हो सकता है। लेकिन इसके नए रूप का एक ऐसे क्षेत्र में स्वागत है, जिसे इसकी वितरण समस्या को हल करने की सख्त जरूरत है।

अनुवांशिक दवाओं के साथ मूलभूत मुद्दा यह है कि हमारे शरीर खराब चीजों को हमारे कोशिकाओं से बाहर रखने के लिए विकसित हुए हैं। यह वायरस या अन्य रोगजनकों को दूर भगाने के लिए बहुत अच्छा है, लेकिन साथ ही किसी दवा को चुपके से अंदर ले जाना अविश्वसनीय रूप से कठिन बना देता है।

इतना कठिन, वास्तव में, कि वैज्ञानिक mRNA या क्रिस्प या डीएनए जैसी तकनीकों के लिए एक ही प्रकार की पैकेजिंग का उपयोग करते हुए फंस गए हैं। वे काफी हद तक वायरल वैक्टर पर भरोसा करते हैं, जो मूल रूप से एक वायरस के खोल को खोखला कर देते हैं, और लिपिड नैनोपार्टिकल्स, जिन्हें फैटी बुलबुले के रूप में माना जा सकता है जो आनुवंशिक सामग्री को घेरते हैं। लेकिन वे केवल कुछ ज़िप कोडों को कुशलता से वितरित कर सकते हैं - कुछ अपवादों के साथ, लिपिड नैनोकणों के मार्ग बड़े पैमाने पर यकृत और आंखों तक ही सीमित हैं, उदाहरण के लिए।

वे कहाँ यात्रा कर सकते हैं इसके अलावा, उन पैकेजों की अन्य सीमाएँ हैं, उदाहरण के लिए वे कितना कार्गो रख सकते हैं। कुछ जीन जिन्हें वैज्ञानिक ठीक करना चाहते हैं वे एक वायरस के अंदर फिट होने के लिए बहुत बड़े हैं, और इसी तरह, क्रिस्प उपकरण को प्रयोग करने योग्य लिपिड नैनोपार्टिकल में बनाने के निर्देशों को निचोड़ना कठिन हो सकता है।

कुछ तरीके शरीर से कोशिकाओं को निकालकर, उन्हें प्रयोगशाला में संपादित करके और रोगी को वापस देकर प्रसव की समस्या से पूरी तरह से बचते हैं। लेकिन यह रणनीति लंबी, महंगी और रोगियों पर कठिन है।

यही कारण है कि एक पूरी तरह से नई वितरण प्रणाली, यहां तक कि वह भी जो अभी भी विकास के प्रारंभिक चरण में है, बहुत स्वागत योग्य है। एरा मानव प्रोटीन के एक वर्ग के बारे में हाल ही की खोज पर पूंजीकरण कर रहा है जो वायरस के अवशेष हैं जो मनुष्यों को युगों पहले संक्रमित करते थे। शोधकर्ताओं ने इन प्रोटीनों में से एक को कैप्सिड, या छोटे सुरक्षात्मक खोल में इकट्ठा किया, जो स्वयं की अधिक प्रतियां बनाने के लिए आवश्यक आरएनए को संग्रहीत करता है।

मैसाचुसेट्स इंस्टीट्यूट ऑफ टेक्नोलॉजी वैज्ञानिक फेंग झांग, क्रिस्प्र के आविष्कारकों में से एक, ने अपनी पसंद की आनुवंशिक सामग्री को वितरित करने के लिए सिस्टम का फायदा उठाने का अवसर खोज में देखा। उनकी प्रयोगशाला ने अन्य प्रोटीनों के व्यंजनों के लिए मानव जीनोम को परिमार्जित किया जो सुरक्षात्मक गोले में इकट्ठा होते हैं और जांच करते हैं कि क्या वे आरएनए को स्थानांतरित करने में सक्षम थे। 2021 में, उन्होंने दिखाया कि उनमें से एक, जिसे PEG10 कहा जाता है, को कोशिकाओं में जीन-संपादन उपकरण देने के लिए फिर से तैयार किया जा सकता है।

वह काम ऐरा की नींव बन गया, जिसने उस शैक्षणिक प्रयास को व्यावसायिक रूप से बदलने की कोशिश करने के लिए $ 193 मिलियन जुटाए। मुख्य कार्यकारी अकिन अकिनक और बोर्ड के अध्यक्ष जॉन मारगनोर दोनों अलनीलम से हैं, एक ऐसी कंपनी जिसने छोटे हस्तक्षेप करने वाले आरएनए नामक एक अन्य प्रकार की आनुवंशिक दवा देने की समस्या पर काम करते हुए कई साल बिताए हैं।

यदि ऐरा सफल होता है, तो कैप्सिड पैकेज जीन थेरेपी को सभी प्रकार के स्थानों पर पहुंचा सकता है। अब तक, इनमें से लगभग 50 आत्म-संयोजन प्रोटीन पाए गए हैं, और एकिंक का मानना ​​है कि खोजे जाने की प्रतीक्षा में और अधिक होने की संभावना है। इन प्रोटीनों के कैप्सिड आकार की एक श्रेणी में आते हैं, जिसका अर्थ है कि कुछ रक्त-मस्तिष्क की बाधा के पार फिसलने के लिए बेहतर हो सकते हैं, उदाहरण के लिए, जबकि अन्य आनुवंशिक सामग्री के बड़े टुकड़ों में पैकिंग के लिए अच्छे हो सकते हैं।

सोर्स: livemint